Model opracowywania leków na choroby, o których świat zapomniał / MONIQUE WASUNNA

Dwadzieścia lat temu podróżowałam do stanu Gedaref we wschodnim Sudanie. To, że tam byłam, głęboko mnie poruszyło i wzmocniło moją determinację, aby przyczynić się do innowacji medycznych i ulepszyć metody leczenia osób dotkniętych śmiertelną i zaniedbaną chorobą zwaną leiszmaniozą trzewną (VL).

W odległych obszarach, które odwiedziłam, rodziny, których członkowie dotknięci są VL, miały niezwykle trudności z dotarciem do szpitala Kassab, najbliższej placówki, w której oferowano diagnozę i leczenie. Ta śmiertelna choroba pasożytnicza występuje powszechnie we wschodniej Afryce i powoduje utratę masy ciała, powiększenie śledziony i wątroby, anemię i intensywne zmęczenie – a nieleczona zabija 95% dotkniętych osób. Co roku na całym świecie odnotowuje się od 50 000 do 90 000 nowych przypadków, Afryka Wschodnia pozostaje najbardziej dotkniętym regionem świata.

Ze względu na niewystarczającą liczbę pracowników służby zdrowia w szpitalu Kassab nawet ci, którym udało się tam dotrzeć, ponieśli straty finansowe wynikające z konieczności wzięcia tygodniowego urlopu w pracy, aby móc pozostać z chorymi bliskimi. Co gorsza, głównym lekiem stosowanym wówczas w leczeniu tej choroby był stiboglukonian sodu (SSG), który był wysoce toksycznym lekiem i wymagał podawania zastrzyków przez 30 dni.

Z radością mogę stwierdzić, że dzisiaj sytuacja znacznie się poprawiła. Po kilku latach badań medycznych w Sudanie i innych krajach endemicznych czas leczenia VL został skrócony do 17 dni. Co więcej, wyniki naszego ostatniego badania wykazały, że 14-dniowe leczenie skojarzone było równie skuteczne, eliminując jeden bolesny zastrzyk dziennie i potencjalną toksyczność związaną z SSG. Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) obecnie analizuje te dane.

Ten niesamowity sukces został osiągnięty dzięki opracowaniu leków non-profit.

Zaniedbane choroby tropikalne, takie jak leiszmanioza trzewna, dotykają przede wszystkim ludzi w najbiedniejszych regionach świata. Niestety, badania medyczne o charakterze komercyjnym zwykle pomijają te populacje, ponieważ uważa się, że brakuje im środków finansowych, aby stworzyć lukratywny rynek dla tradycyjnego przemysłu farmaceutycznego. Obecnie opracowywanie leków koncentruje się głównie na obszarach o największym zysku komercyjnym, a nie na obszarach o największych potrzebach w zakresie zdrowia publicznego.

Jednak alternatywny model, który moja organizacja, Inicjatywa ds. Leków na Zaniedbane Choroby (DNDi) i nasi partnerzy są pionierami od 2003 r., koncentruje się na obszarach o największych potrzebach, a nie na największych zyskach. Oznacza to, że priorytetowo traktujemy rozwój metod leczenia chorób mających duży wpływ na zdrowie publiczne, nawet jeśli nie są one bezpośrednio opłacalne dla firm je opracowujących.

Kiedy byłam świadkiem cierpienia pacjentów z leiszmaniozą w Kassab, a później w innych krajach, stało się jasne, że istnieje potrzeba współpracy. Współpracując z zainteresowanymi stronami z Kenii, Sudanu, Etiopii i Ugandy, utworzyliśmy Platformę Leiszmaniozy w Afryce Wschodniej (LEAP).

Celem LEAP było ułatwienie testów klinicznych i rejestracji nowych metod leczenia VL w Afryce Wschodniej oraz zapewnienie zrównoważonego dostępu do tych metod leczenia. W Sudanie wpływ LEAP był znaczący; doprowadziło to do udanych badań klinicznych mających na celu testowanie nowych i lepszych leków wraz z partnerami w ośrodkach badawczych w Kassab. Podobne wysiłki podjęto w Etiopii, Kenii i Ugandzie.

Dzięki tym wysiłkom projekt DNDi dał nadzieję tysiącom pacjentów, dostarczając w 2022 r. w Afryce Wschodniej dwie krótsze i bezpieczniejsze metody leczenia VL, w tym kombinację leków dla osób żyjących z HIV i VL.

Ta historia sukcesu nie jest odosobnionym przypadkiem. Od czasu swojego powstania 20 lat temu moja organizacja z powodzeniem opracowała 12 nowych metod leczenia sześciu śmiertelnie zaniedbanych chorób, pokazując konkretnie, że model opracowywania leków non-profit może poprawić życie milionów pacjentów.

Dzięki partnerskiej współpracy badaczy z całego świata w celu znalezienia nowych metod leczenia model ten zachęca do współpracy, a nie rywalizacji. Jeśli nowa cząsteczka jest obiecująca, ustalamy, czy można ją opracować i wyprodukować niskim kosztem. Poddaliśmy go badaniom klinicznym, aby wykazać jego bezpieczeństwo i skuteczność, zarejestrowaliśmy go w krajach endemicznych, a ostatecznie współpracujemy z partnerami, aby mieć pewność, że będzie dostępny dla tych, którzy go potrzebują.

Partnerzy z Globalnego Południa, gdzie wiele zaniedbanych chorób ma charakter endemiczny, odgrywają znaczącą rolę w kształtowaniu priorytetów badań i rozwoju, zapewniając wkład w najpilniejsze choroby – obszary, w których potrzebne są badania – oraz interwencje, które z największym prawdopodobieństwem będą skuteczne.

Współpraca z partnerami gwarantuje, że proces badawczy będzie bardziej przystępny cenowo, a opracowywane przez nas terapie będą dostępne dla każdego, niezależnie od jego statusu społeczno-ekonomicznego.

Podręcznikowym przykładem jest nasza praca w Demokratycznej Republice Konga, Gwinei i Malawi, mająca na celu znalezienie lepszych metod leczenia śpiączki śmiertelnej . Dwadzieścia lat temu jedyną powszechnie dostępną metodą leczenia drugiego stadium tej choroby była pochodna arsenu, tak toksyczna, że ​​powodowała śmierć jednego na 20 pacjentów. W 2018 roku firma DNDi i jej partnerzy dostarczyli feksynidazol – pierwszy prosty, bezpieczny doustny lek na najczęstszą postać choroby. Obecnie finalizujemy prace nad akoziborolem, całkowicie nowym lekiem doustnym, jednodawkowym, który może na dobre wyeliminować śpiączkę jako zagrożenie dla zdrowia publicznego.

Dzięki naszym partnerom, poświęceniu i ciężkiej pracy klinicystów, lekarzy i pielęgniarek oraz aktywnemu zaangażowaniu społeczności, z sukcesem przeprowadziliśmy złożone badania kliniczne zgodnie z najwyższymi standardami w odległych regionach, czasami wstrząsanych konfliktami – a wszystko to przy ułamek kosztów tradycyjnych badań farmaceutycznych.

Nasz model opracowywania leków non-profit zachęca do otwartej nauki, zarówno pozytywnej, jak i negatywnej. Wykorzystaliśmy także nasze doświadczenie , aby opowiadać się za polityką i zobowiązaniami politycznymi, aby zapewnić każdemu możliwość korzystania z postępu naukowego.

Model ten pozwolił afrykańskim naukowcom takim jak ja przewodzić kluczowej misji polegającej na znalezieniu innowacyjnych metod leczenia zaniedbanych chorób, które w nieproporcjonalny sposób dotykają nasz region. I nie jesteśmy jedyni: inne organizacje non-profit zajmujące się badaniami medycznymi również zapewniają lepsze metody leczenia najbardziej zaniedbanych populacji – takich jak osoby dotknięte gruźlicą – i demonstrują, że sprawdzają się alternatywne modele opracowywania leków.

Dwadzieścia lat po mojej pierwszej wizycie w stanie Gedaref sytuacja znacznie się poprawiła. Obecnie DNDi wspiera dwa ośrodki leczenia VL w Doka i Um el Kheir, gdzie pacjenci dotknięci tą chorobą mogą teraz uzyskać dostęp do ulepszonych metod leczenia.

Jednak nadal pozostaje wiele do zrobienia: musimy opracować leki w 100% doustne, aby leczenie pacjentów było jeszcze prostsze. Jednak biorąc pod uwagę nasze wcześniejsze sukcesy w badaniach medycznych non-profit, jestem pewna, że możemy je zrealizować.